MorphoSys annuncia la nuova libreria di anticorpi HuCAL PLATINUM(R)

La nuova libreria offre notevoli risparmi di tempo e un miglioramento della diversità, delle affinità e dei livelli di espressione

MorphoSys AG (FSE: MOR; Prime Standard Segment, TecDAX) annuncia oggi il completamento con successo di una nuova libreria di anticorpi proprietari, HuCAL PLATINUM. I primi risultati mostrano che la nuova libreria di anticorpi, tre volte più grande della versione precedente, HuCAL GOLD, può fornire una gamma più diversificata di anticorpi interamente umani. La nuova tecnologia apre inoltre la strada alla produzione di anticorpi con una maggiore affinità e migliori livelli di espressione. I miglioramenti ottenuti con questa nuova generazione di librerie di anticorpi ridurranno in modo significativo i tempi tra la scoperta degli anticorpi e lo sviluppo preclinico e porteranno alla produzione di anticorpi candidati farmaci con caratteristiche migliorate. MorphoSys presenterà oggi la libreria HuCAL PLATINUM alla 19ème conferenza IBC Antibody Engineering, che si tiene a San Diego, in California.

«MorphoSys si è impegnata a mantenere il proprio vantaggio tecnologico e l'annuncio di oggi rientra pienamente in questo approccio. HuCAL PLATINUM è la versione più recente e più potente delle librerie di anticorpi a display su fagi sviluppate da MorphoSys e stabilisce un nuovo standard per la generazione di anticorpi terapeutici in questo settore», dichiara la Dott.ssa Marlies Sproll, Chief Scientific Officer di MorphoSys AG. «La nuova libreria è ormai parte integrante della produzione di anticorpi della società e i prossimi programmi di sviluppo di prodotti di MorphoSys si baseranno su questo strumento. HuCAL PLATINUM sarà un componente chiave della nostra strategia per costruire una pipeline di primo piano nel settore dei farmaci a base di anticorpi.»

HuCAL PLATINUM contiene numerosi miglioramenti significativi rispetto alla versione precedente della libreria HuCAL. La nuova libreria si basa sull'informazione genetica di circa 45 miliardi di anticorpi diversi e interamente umani. Inoltre, grazie alla tecnologia TRIM di MorphoSys è stato sviluppato un nuovo approccio per riprodurre la struttura naturale della regione più importante di un anticorpo utilizzata per il riconoscimento degli antigeni (la regione CDR3 della catena pesante, detta anche HCDR3). L'aumento delle dimensioni della libreria e il riarrangiamento genetico della regione HCDR3 si traducono in una diversità dei ligandi originali fino a 25 volte maggiore rispetto alla versione HuCAL precedente. Questo miglioramento offre una varietà ancora più ampia di anticorpi candidati farmaci promettenti tra cui scegliere a partire da uno screening iniziale della libreria. Inoltre, alcuni motivi della sequenza di DNA e a livello proteico, identificati come potenziali fattori limitanti dei livelli di espressione, sono stati eliminati o notevolmente ridotti. Complessivamente, questi aggiornamenti della sequenza hanno finora portato a livelli di espressione degli anticorpi in media 2 volte superiori nel formato IgG selezionato dalla libreria HuCAL PLATINUM e promettono di ridurre i tempi di completamento dell'insieme dei programmi di produzione di anticorpi. Come in precedenza, gli anticorpi HuCAL garantiscono una composizione interamente umana.

La nuova libreria è pienamente compatibile con lo screening già in uso e con i metodi di selezione sviluppati da MorphoSys, come AutoCAL(R), CysDisplay(R) e RapMAT(R). Sono attualmente in fase di sviluppo moduli tecnologici aggiuntivi che consolideranno i punti di forza della nuova libreria HuCAL, offrendo un accesso più diretto e più rapido ad anticorpi candidati farmaci ad alta affinità nel formato IgG. La società ha ottenuto brevetti e ha domande di brevetto attualmente in corso di deposito che coprono tutti gli aspetti di HuCAL PLATINUM per i principali mercati internazionali, tra cui Stati Uniti ed Europa.

MorphoSys aggiorna la sua pipeline di attività per 2009
MorphoSys AG (FSE: MOR; Prime Standard Segment, TecDAX) presenta oggi gli sviluppi interni previsti per l'anno 2009 e un aggiornamento della sua pipeline di progetti sviluppati in partnership.

La società intende far progredire e ampliare la propria pipeline di anticorpi terapeutici proprietari con, in particolare, il suo composto più avanzato, MOR103, che dovrebbe entrare in sperimentazione clinica di fase II nel secondo semestre 2009.

MorphoSys è ben posizionata per aumentare il proprio investimento nello sviluppo di farmaci proprietari, grazie ai ricavi importanti e in crescita generati dai suoi programmi di partnership di ricerca, a una liquidità eccedente di 130 milioni di euro al 31 dicembre 2008 e all'assenza di debiti bancari rilevanti. La società prevede di più che raddoppiare i propri investimenti in R&S proprietaria nel 2009 e si aspetta di realizzare un reale utile come negli anni precedenti.

«MorphoSys è posizionata in modo ideale per far avanzare la propria pipeline nel 2009», afferma il Dott. Simon Moroney, Presidente e Amministratore Delegato di MorphoSys. «Disponiamo di solide basi finanziarie, di una tecnologia collaudata e di target promettenti che, insieme, ci danno i mezzi per costruire una solida pipeline di farmaci proprietari. Nonostante il difficile clima economico, MorphoSys è in grado di creare valore facendo progredire la propria pipeline e mantenendo al tempo stesso la redditività.»

Attività previste nel 2009:

i) Avvio di una sperimentazione clinica di fase Ib/IIa nell'artrite reumatoide per il composto MOR103;

ii) Completamento della valutazione di MOR103 in una seconda indicazione e preparazione di un'ulteriore sperimentazione clinica di fase II;

iii) Sviluppo preclinico ufficiale e produzione di materiale di qualità clinica per MOR202;

iv) Aggiunta di oltre 5 programmi de novo proprietari alla propria pipeline, uno dei quali già avviato di recente;

v) Un programma di pre-sviluppo con Novartis - l'accordo di pre-sviluppo offre a MorphoSys l'opzione di entrare in un co-sviluppo ufficiale per questo programma;

vi) Validazione di 3 target insieme a Galapagos, che in futuro dovranno diventare oggetto di programmi di anticorpi terapeutici.

Alla fine del 2009, la pipeline proprietaria di MorphoSys potrebbe quindi comprendere 8 programmi in totale, tra cui un programma di co-sviluppo con Novartis, mentre nel 2008 la pipeline contava solo due programmi interni e un programma in pre-sviluppo.

«Lo sviluppo della nostra pipeline proprietaria è una fonte di valore per MorphoSys. Speriamo di compiere progressi significativi nel 2009», dichiara il Dott. Arndt Schottelius, Chief Development Officer di MorphoSys. «Entro la fine dell'anno 2009 prevediamo di avere una pipeline proprietaria più ricca, basata sulla tecnologia HuCAL, una tecnologia consolidata e ampiamente collaudata, beneficiando al tempo stesso dell'impulso della nostra pipeline di programmi sviluppati in partnership che avanzeranno in clinica.»

La fase I della sperimentazione clinica di MOR103 condotta su volontari sani è stata completata ed è attualmente in fase di analisi. I dati finali saranno pubblicati nel secondo trimestre 2009. Sono attualmente in corso ulteriori ricerche preclinica su MOR103 in modelli animali per altre malattie infiammatorie. MorphoSys intende concedere in licenza MOR103 per il trattamento dell'artrite reumatoide dopo aver ottenuto la prova di concetto clinica. Per quanto riguarda il programma MOR202 nel cancro, è in corso uno sviluppo preclinico ufficiale.

Nel 2009 gli studi tossicologici saranno condotti in modo da consentirne la registrazione normativa per avviare una sperimentazione clinica di fase I. La produzione di materiale clinico per MOR202 e MOR103 per le sperimentazioni di fase I e II, rispettivamente, proseguirà nel corso dell'anno 2009. Di recente MorphoSys ha aggiunto al proprio portafoglio un programma di anticorpi HuCAL de novo contro un target oncologico confidenziale.

Nel 2009 MorphoSys prevede la generazione di anticorpi e l'analisi in vitro approfondita di anticorpi candidati specifici per target terapeutici. Un ulteriore target oncologico è già stato selezionato e il relativo programma di anticorpi prenderà il via nel corso del 2009. Ulteriori target in indicazioni oncologiche e infiammatorie saranno valutati nel 2009 e potranno diventare la base di nuovi programmi HuCAL proprietari.

Per completare il proprio portafoglio di programmi proprietari, MorphoSys ha definito diverse opzioni di co-sviluppo nell'ambito delle partnership con Novartis e Galapagos e continua a esaminare altre opportunità. Nell'ambito di questi programmi, i costi di sviluppo sono ripartiti equamente tra i partner oppure, come nel caso della partnership con Novartis, i costi di sviluppo preclinico sono interamente a carico dell'industriale.

Nel 2008 MorphoSys ha esercitato la sua prima opzione per partecipare allo sviluppo di un programma di anticorpi terapeutici nell'ambito della collaborazione con Novartis. L'accordo concede a MorphoSys un'opzione che le consente di unirsi al programma di co-sviluppo, condividendo costi e profitti nella misura del 50 per cento. In seguito all'accordo firmato con Galapagos nel novembre 2008, è stato selezionato un primo gruppo di tre target da validare mediante test specifici in vivo e in vitro con anticorpi forniti da MorphoSys. Se questi studi avranno esito positivo, le due società selezioneranno i programmi di anticorpi che potranno entrare in sviluppo preclinico e clinico. Secondo i termini dell'accordo, Galapagos e MorphoSys si ripartiranno in parti uguali i costi di R&S, nonché i ricavi futuri.

Nel 2009 Galapagos si occuperà della produzione di queste tre proteine per conto delle due società e MorphoSys creerà anticorpi diretti contro i target. Inoltre, Galapagos utilizzerà la propria piattaforma di ricerca di target nel corso dell'anno 2009 e le due parti potrebbero scegliere target aggiuntivi per realizzare successivamente studi di validazione congiunti.

Per riassumere tutte queste attività pianificate, MorphoSys fornisce oggi una previsione della propria pipeline proprietaria per la fine del 2009. La società prevede di avere tre target in validazione congiuntamente con Galapagos, fino a 6 composti proprietari in fase di scoperta, tra cui un programma di co-sviluppo con Novartis, un programma in sviluppo preclinico ufficiale e un anticorpo in studio di fase II.

Sul budget totale di R&S nel 2009, circa la metà, ovvero da 18 a 20 milioni di euro, sarà investita nello sviluppo di tecnologie e di farmaci proprietari. La maggior parte di questo investimento è destinata allo sviluppo di MOR103 e MOR202.

Inoltre, la società continuerà a valutare le opportunità di acquisire da terzi candidati farmaci o licenze. Il suo solido bilancio sarebbe così utilizzato per cogliere opportunità interessanti. Queste attività possono aumentare in modo significativo il valore di MorphoSys, al di là dei piani aggiornati oggi.

«Ci aspettiamo che i nostri ricavi continuino a crescere, il che ci consentirebbe di destinare fondi significativi al nostro programma di R&S interna», dichiara Dave Lemus, Chief Financial Officer di MorphoSys. «Le nostre finanze sono sufficientemente solide per creare valore per i nostri azionisti investendo in una pipeline di programmi selezionati. Nel 2009 prevediamo di investire circa 18-20 milioni di euro nei nostri programmi preclinici e clinici interni. Anche con questo importante aumento dei nostri investimenti in R&S, prevediamo di mantenere un eccellente livello di profitto.»

Parallelamente, la pipeline dei progetti sviluppati in partnership continua a progredire. La pipeline delle partnership si distingue dalle attività proprietarie perché i programmi sono interamente finanziati dai partner della società. All'inizio del 2009 la pipeline di partnership di MorphoSys comprendeva 55 programmi, tra cui una sperimentazione clinica di fase II. La pipeline delle partnership è una fonte permanente di pagamenti al raggiungimento di obiettivi (milestone) e fornirà un flusso importante di royalty negli anni a venire.

Per sostenere i propri sforzi di sviluppo interni e in partnership, MorphoSys intende rafforzare il proprio team di R&S. A tal fine, la società prevede di assumere più di 40 nuovi collaboratori in R&S nel 2009, principalmente presso la sede centrale del gruppo a Monaco di Baviera, in Germania.

MorphoSys fornirà maggiori dettagli sulla propria pipeline di attività e precisazioni finanziarie in occasione della conferenza stampa e della riunione con gli analisti sui risultati di fine anno 2008, che si terrà il 26 febbraio 2009 a Francoforte (Germania).