ExonHit, dati promettenti sull'utilizzo di biomarcatori genomici

ExonHit Therapeutics (Paris:ALEHT)(Alternext : ALEHT) annuncia oggi la comunicazione di dati incoraggianti sull'utilizzo di biomarcatori genomici ematici negli studi clinici sulla malattia di Alzheimer (MA). Questi dati sono stati oggetto di due presentazioni orali in occasione della 3ème Conferenza sugli studi clinici nella malattia di Alzheimer («Clinical Trials on Alzheimer's Disease» o «CTAD») svoltasi a Tolosa dal 3 al 5 novembre.

Il CTAD 2010 ha riunito i leader d'opinione coinvolti negli studi clinici sull'Alzheimer per discutere in particolare degli ultimi risultati clinici, dei farmaci candidati in fase di sviluppo e della metodologia degli studi (parametri legati all'evoluzione della malattia, biomarcatori, ecc.).

Attualmente, gli studi clinici destinati a valutare un nuovo trattamento della malattia di Alzheimer selezionano i pazienti sulla base di criteri clinici, utilizzando diverse scale psicometriche, l'imaging cerebrale e talvolta prelievi di liquido cerebrospinale.

Poiché la MA è una malattia complessa associata a molteplici manifestazioni cliniche, i risultati degli studi sono talvolta difficili da interpretare a causa della variabilità della popolazione di pazienti. Allo stesso modo, la risposta al trattamento nella MA viene misurata principalmente mediante scale psicometriche, con risultati che dipendono dall'esperienza del medico valutatore e dallo stato psicologico e comportamentale del paziente.

«Includere l'utilizzo di un biomarcatore molecolare ematico come AclarusDx™ negli studi clinici sull'Alzheimer potrebbe facilitare il reclutamento di una popolazione di pazienti più omogenea e contribuire così a ridurre il rumore di fondo nei risultati dello studio, rendendo più semplice la valutazione della potenziale efficacia di un farmaco candidato», ha sottolineato il Professor Serge Gauthier, Dottore in medicina dell'Università McGill di Montréal.

«Inoltre, il prelievo di sangue ai pazienti è possibile quasi ovunque ed è molto più facile da eseguire rispetto a una puntura lombare in una popolazione di pazienti anziani e fragili.»

«Grazie allo sviluppo di tecnologie di profilazione esaustive come la nostra piattaforma SpliceArray™, l'analisi farmacogenomica può essere applicata agli studi clinici e consentire lo sviluppo di biomarcatori predittivi o di monitoraggio. Questi possono essere utilizzati per identificare i pazienti suscettibili di rispondere al trattamento o per seguirne la risposta.

È quanto abbiamo fatto con EHT 0202, il nostro farmaco candidato in Fase II per la malattia di Alzheimer», ha dichiarato Matthew Pando, PhD, Vicepresidente esecutivo, Terapeutica di ExonHit Therapeutics.

La presentazione orale del Professor Gauthier, intitolata «How biomarkers can help investigators and the pharmaceutical industry in AD clinical trials. From concept to application», descrive i diversi approcci relativi all'utilizzo di biomarcatori genomici negli studi clinici sull'Alzheimer, in particolare la selezione dei pazienti, la stratificazione e il reclutamento.

Rafforzare i criteri classici di selezione dei pazienti con l'inclusione di un biomarcatore di espressione genomica potrebbe contribuire a migliorare la potenza statistica dello studio nel rilevare un effetto reale o, in modo equivalente, a ridurre il numero di pazienti necessari per rilevare tale effetto (1).

La presentazione orale su EHT 0202 di Matthew Pando, intitolata «Identification of blood transcriptomic signatures in AD patients related to EHT 0202 treatment response and efficacy.», ha evidenziato la correlazione tra la risposta a un farmaco e il profilo di espressione genomica.

La tecnologia proprietaria SpliceArray™ di ExonHit ha permesso di identificare una firma ematica trascrittomica associata alla risposta al trattamento con EHT 0202 (2).

Le due presentazioni hanno così mostrato il potenziale interesse dell'utilizzo di biomarcatori per ottenere risultati più sfruttabili negli studi clinici sull'Alzheimer.

I pazienti con Alzheimer sono una popolazione fragile a causa dell'età e delle patologie associate; estendere l'uso di biomarcatori semplici e non invasivi, in aggiunta agli attuali metodi standard, potrebbe contribuire efficacemente al successo dello sviluppo di nuovi trattamenti per la malattia di Alzheimer.

ExonHit comunica ai propri azionisti nuove informazioni relative all'acquisizione di RedPath Integrated Pathology
ExonHit Therapeutics (Alternext : ALEHT) informa i propri azionisti di aver appreso il 16 giugno 2010 da RedPath Integrated Pathology che Highmark (l'ente regionale di rimborso di Medicare per gli stati del Delaware, del Distretto di Columbia, del Maryland, del New Jersey e della Pennsylvania) ha annunciato l'intenzione di sospendere il rimborso di PathFinderTG® -Cancro del pancreas, fatta salva un'ulteriore valutazione dell'utilità del test.

L'annuncio di Highmark è preliminare e si basa su dati risalenti essenzialmente al 2006. RedPath ha tempo fino al 9 luglio 2010 per presentare un nuovo dossier a Highmark al fine di difendere il rimborso del prodotto. Attualmente RedPath sta raccogliendo i dati medici più recenti sul test, supportati dal sostegno di leader d'opinione del settore e da pubblicazioni scientifiche uscite solo pochi mesi fa.

Se il dossier presentato da RedPath fosse ritenuto soddisfacente da Highmark, il rimborso sarebbe mantenuto. Se invece, secondo i propri criteri, Highmark giudicasse insufficienti gli elementi forniti da RedPath, il rimborso cesserebbe il 29 settembre 2010.

ExonHit sta attualmente valutando le conseguenze che questo nuovo sviluppo può avere sull'acquisizione in corso. Potrebbe essere preso in considerazione un rinvio dell'assemblea generale straordinaria prevista il 28 giugno 2010, chiamata a deliberare sul progetto di acquisizione.